医学丨罕见皮肤病有望迎来治疗突破,在研新

在研免疫生物制剂Spesolimab泛发性脓疱性银屑病适应症全球II期临床试验在中国入组首位患者

基于在研免疫新药Spesolimab在泛发性脓疱性银屑病适应症I期临床试验的积极结果，近日其全球关键性II期临床试验已经启动，且在医院皮肤科成功入组了中国首位患者并接受药物治疗。

Spesolimab是一款IL-36R单克隆抗体，可阻断白细胞介素-36受体（IL-36R）的作用。除泛发性脓疱性银屑病之外，该药物在包括掌跖脓疱病、溃疡性结肠炎、克罗恩病和特应性皮炎在内的多种免疫性疾病适应症的开发也在进行中。

新型抗体有望改变罕见型银屑病的治疗现状

不同于常见的斑块型银屑病，泛发性脓疱性银屑病（GPP）属于罕见皮肤病的一类。SpesolimabII期临床试验组长单位，医院皮肤科主任徐金华教授介绍：“

患者在患病后皮肤会变红，并在身体各区域爆发出许多无菌性的脓疱，出现突然发热、寒战和皮肤疼痛性病变的症状，不仅对患者的生活质量产生巨大影响，并可能伴有危及生命的器官衰竭和感染性并发症。

”据医院郑敏教授介绍：“

目前尚无我国银屑病患病率的准确数据，根据一项-年在6省市开展的人群调查显示，银屑病患病率为0.47%，其中脓疱型银屑病占0.98%1。当前全球针对泛发性脓疱性银屑病的治疗方案极为有限，且缺乏深入、持久疗效。

”白细胞介素-36受体是免疫系统内的一种信号通路，可在包括GPP在内的许多炎症性疾病中发挥作用，在研新药Spesolimab正是一款IL-36R单克隆抗体。

SpesolimabI期临床数据振奋人心

Spesolimab的I期临床试验结果年3月发布在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。数据表明，Spesolimab显著改善了泛发性脓疱性银屑病：7名经历急性中重度疾病发作的患者在使用Spesolimab后，症状得到了快速改善。在这项为期20周的I期临床试验中，7名患者中的5人在单剂量治疗后的第一周内便达到皮肤清除或接近清除（GPPGA评分0或1），其他患者在4周后也都达到了同样效果。在第4周，患者皮肤症状的平均改善程度（GPPASI评分下降）接近80%，且一直维持到研究结束（第20周）2。该I期试验纳入经历急性、中重度泛发性脓疱性银屑病发作患者。所有七名患者均接受了单剂量Spesolimab的静脉注射，并进行了20周的监测。试验采用泛发性脓疱性银屑病医师总体评估（GPPGA）和泛发性脓疱性银屑病面积及严重程度指数（GPPASI）对泛发性脓疱性银屑病的严重程度进行评估。

一周后，7名患者中的5人达到皮肤清除或接近清除，所有参与患者在第四周均达到了该效果3。

两周后，所有参与研究患者的平均皮肤症状改善程度达到73.2%4。

总体而言，Spesolimab耐受性良好，并未出现重度或严重不良事件或安全信号5。

全球II期临床启动，中国起关键作用

鉴于Spesolimab的巨大潜力，勃林格殷格翰迅速启动了全球II期临床试验。勃林格殷格翰大中华区医学和研发负责人张维博士表示：“

得益于我们去年年底启动的将中国全面纳入全球早期临床开发项目的『中国关键』项目，中国参与了该全球临床试验，并成为其中的关键站点。

”该II期临床试验由医院牵头，评估Spesolimab治疗在出现中重度急性发作的泛发性脓疱性银屑病（GPP）患者的有效性和安全性。同期开展的IIb期临床试验，由医院牵头，将评估Spesolimab在预防有泛发性脓疱性银屑病（GPP）病史的患者发作的有效性和安全性。此外，参加这两项临床试验的患者将有机会进入后续临床试验，继续长达五年的开放标签治疗。据悉，继医院和医院启动之后，该临床试验还将在北京、广州、天津、杭州、大连、沈阳、成都等医院展开。

参考文献：

[1]晓岚,王婷琳,沈佚葳,王晓艳,周城,田珊,刘盈,彭光辉,周俊娥,薛树旗,王仁利,唐英,孟雪梅,裴广德,白云花,刘青,李航,张建中，《中国六省市银屑病流行病学调查》，《中国皮肤性病学杂志》年7月，Vol24，No7

[2]BachelezH,ChoonSE,MarrakchiS,etal.IInhibitionoftheInterleukin-36PathwayfortheTreatmentofGeneralizedPustularPsoriasis.TheNewEnglandJournalofMedicine，March7,.

[3]BachelezH,ChoonSE,MarrakchiS,etal.IInhibitionoftheInterleukin-36PathwayfortheTreatmentofGeneralizedPustularPsoriasis.TheNewEnglandJournalofMedicine，March7,.

[4]BachelezH,ChoonSE,MarrakchiS,etal.IInhibitionoftheInterleukin-36PathwayfortheTreatmentofGeneralizedPustularPsoriasis.TheNewEnglandJournalofMedicine，March7,.

[5]BachelezH,ChoonSE,MarrakchiS,etal.IInhibitionoftheInterleukin-36PathwayfortheTreatmentofGeneralizedPustularPsoriasis.TheNewEnglandJournalofMedicine，March7,.

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